富山大学大学院生命融合科学教育部先端ナノ・バイオ科学専攻博士後期課程1年中川裕介です。
私はトランスサイレチン（TTR）アミロイドーシス治療薬の開発を目的として研究を行なっています。TTRアミロイドーシスとは、TTRが単量体化し、凝集して不溶性アミロイド線維を形成、さらにこのアミロイド線維が組織や臓器に蓄積することによって機能障害を引き起こす稀少疾患です。そこで、TTR単量体化の抑制、すなわちTTR四量体安定化剤の開発が本疾患の重要な治療戦略となっています。
現在、私はTTR安定化能を有することが報告されているベンズブロマロンをリード化合物として新規誘導体のデザイン、合成および活性評価を通じ、アミロイド病治療薬候補化合物の獲得を目指して研究を行なっています。これまでの研究で、in vitroレベルですでに既存の治療薬を凌駕するTTR安定化剤を獲得しており、今後さらにin vivoでの有効性や薬物動態の検討も含め評価を行うことで、さらなる治療薬候補化合物の開発を目指したい。